Primul tratament al unor boli ereditare, care utilizează „foarfeca moleculară”, autorizat în SUA. Ce este tehnologia CRISPR

Data publicării:
desen cu structuri moleculare
Foto: Profimedia

Autorităţile sanitare din Statele Unite au autorizat vineri două tratamente împotriva drepanocitozei, o boală genetică şi ereditară a sângelui. Unul dintre ele folosește în premieră „foarfeca moleculară” CRISPR, o tehnologie de editare a genomului uman.

„Aceste tratamente reprezintă un progres major în domeniul terapiei genice pentru pacienţii care suferă de anemie falciformă (drepanocitoză), o boală a sângelui rară şi invalidantă, care afectează aproximativ 100.000 de persoane în Statele Unite”, a declarat într-o conferinţă de presă Peter Marks, directorul Centrului de Evaluare şi Cercetare Biologică din cadrul Agenţiei americane pentru alimente şi medicamente (FDA), potrivit AFP, preluată de Agerpres.

„Potenţialul acestor produse de a transforma viaţa pacienţilor care trăiesc cu drepanocitoză este uriaş”, a adăugat el.

Dezvoltarea acestor „foarfeci moleculare” le-a adus premiul Nobel pentru chimie cercetătoarei franceze Emmanuel Charpentier şi cercetătoarei americane Jennifer Doudna în 2020.

Cum funcționează tehnologia CRISPR

Tehnologia CRISPR a revoluţionat manipularea genomului prin precizia sa şi prin uşurinţa ei mai mare de utilizare în raport cu instrumentele anterioare.

Cele două tratamente aprobate vineri în Statele Unite, Casgevy şi Lyfgenia, au fost evaluate în cadrul unor studii clinice şi au fost aprobate de FDA pentru pacienţi cu vârste de peste 12 ani.

Tratamentul Casgevy a fost deja autorizat în luna noiembrie de autorităţile sanitare din Regatul Unit.

Celulele pacientului sunt modificate cu ajutorul tehnologiei CRISPR, apoi sunt din nou transplantate în organismul pacientului.

Drepanocitoza îi afectează în special pe afro-americani, a subliniat FDA.

Anemia cronică, crizele dureroase acute şi riscul crescut de infecţie se numără printre cele mai frecvente simptome ale drepanocitozei. Repercusiunile bolii, inclusiv afectarea organelor vitale, pot fi grave sau chiar fatale.

Editor : B.P.

Urmărește știrile Digi24.ro și pe Google News

Partenerii noștri
Playtech
Amazon s-a dus la Ilie Bolojan și a cerut trei lucruri banal de complicate pentru România de 35 de ani...
Digi FM
“Profetul burselor”, avertisment serios: “Milioane de oameni își vor pierde locurile de muncă și casele”
Pro FM
Sylvia Sîrbu, viața la ani buni după trupa ASIA și divorțul de Andrei Ștefănescu. Cu ce se ocupă: Am 3...
Film Now
Salma Hayek a publicat poze din anii '90, în care apare fără haine, și a stârnit reacții cu nemiluita. 1,3...
Adevarul
Caz revoltător în sportul românesc. Antrenorul a fost arestat după ce și-a abuzat sexual eleva de 15 ani
Newsweek
Șeful Casei de Pensii anunță creșterea pensiilor în martie. Pensionarii îl contrazic: Așteptăm un an
Digi FM
Jason Momoa, prima apariție cu iubita. Ea e o actriță superbă, cu 13 ani mai tânără decât starul din "Aquaman"
Digi World
Cum s-a schimbat corpul unui bărbat care a mâncat câte 30 de ouă pe zi timp de o lună. Rezultatele...
Digi Animal World
Momentul emoționant în care un câine află că stăpâna sa este însărcinată. Imaginile inedite fac furori pe Tik...
Film Now
Cum arată viața lui Richard Gere de când s-a mutat în Spania. Soția lui a făcut publice imagini rare pe...
UTV
Reacția lui Alexandru Ciucu după dezvăluirile Alinei Sorescu despre mariajul lor. „Nu înțeleg de ce trebuie...