Tratament împotriva unei forme genetice a Bolii lui Charcot, autorizat în SUA. Speranța de viață la cei diagnosticați e de 3-5 ani

Data actualizării: Data publicării:
medicamente varsate pe o masa
Imagine cu caracter ilustrativ: Profimedia

Compania farmaceutică americană Biogen a anunţat că a obţinut în Statele Unite o autorizare anticipată privind lansarea pe piaţă a medicamentului său Qalsody, utilizat pentru tratamentul unor forme genetice ale sclerozei laterale amiotrofice, care afectează o mică parte a acestor pacienţi, informează AFP.

Agenţia americană pentru alimente şi medicamente (FDA) a aprobat lansarea pe piaţa din Statele Unite, în cadrul unei autorizări accelerate, a medicamentului Qalsody (denumirea comercială pentru Tofersen) pentru tratamentul SLA-SOD1, forma genetică a sclerozei laterale amiotrofice, o maladie cunoscută şi sub numele de „boala lui Charcot”, a precizat Biogen într-un comunicat difuzat marţi seară.

Un studiu de fază 3 ale cărui rezultate finale sunt aşteptate pentru 2026-2027 ar trebui să permită confirmarea acestei decizii anticipate.

Qalsody este primul tratament ce ţinteşte o cauză genetică a sclerozei laterale amiotrofice (SLA) şi care a fost autorizat, a subliniat producătorul său american, precizând că, în Europa, Agenţia Europeană pentru Medicamente (EMA) a acceptat în decembrie 2022 să examineze cererea de autorizare privind lansarea pe piaţă a Tofersen, o procedură aflată încă în curs de desfăşurare.

Formele genetice ale Bolii lui Charcot afectează doar între 10% şi 15% dintre bolnavi. Gena SOD1 este prezentă doar la 3%-4% din totalul cazurilor de SLA, potrivit datelor publicate de Asociaţia pentru cercetări asupra SLA.

Această autorizare se bazează în special pe rezultatele furnizate de mai multe studii preliminare succesive, realizate pe mai multe zeci de pacienţi cu vârste cuprinse între 23 şi 78 de ani. Medicii au constatat un declin al capacităţilor fizice mai puţin pronunţat la bolnavii trataţi cu Qalsody decât la cei care au primit un placebo.

Unda verde dată de autorităţile sanitare americane aduce „speranţa că persoanele care trăiesc cu această formă rară de SLA ar putea beneficia de o diminuare a declinului forţei lor fizice, a funcţiilor lor clinice şi respiratorii”, a subliniat Timothy Miller, care a testat medicamentul Qalsody şi care este codirector al Centrului SLA din cadrul Universităţii Washington din oraşul St. Louis.

În pofida unor progrese înregistrate în ultimii ani, scleroza laterală amiotrofică rămâne deocamdată o boală incurabilă. Ea se traduce printr-o paralizie progresivă a muşchilor, un proces care face să devină treptat imposibile mersul, hrănirea, vorbirea şi respiraţia, creând o stare de „întemniţare” a bolnavului, întrucât creierul şi capacităţile lui intelectuale rămân intacte, potrivit AFP, citată de Agerpres.

Odată pus acest diagnostic, speranţa de viaţă a pacientului nu depăşeşte trei-cinci ani. Anumite tratamente pot totuşi să ofere câteva luni de viaţă suplimentare prin încetinirea progresiei bolii.

Editor : Liviu Cojan

Urmărește știrile Digi24.ro și pe Google News

Partenerii noștri
Playtech
Ţara în care limba română este cea mai profitabilă. Se oferă salarii de peste 83.000 de euro vorbitorilor
Digi FM
Bella Hadid, picioare parcă interminabile într-o pereche minusculă de pantaloni mulați. Nu a renunțat la...
Pro FM
Ricky Martin, imagini rare cu trei dintre copiii săi. Fanii, cuceriți de fiica lui, care are doar șase ani...
Film Now
Scandal în familia lui Nicolas Cage. Actorul, dat în judecată de fosta iubită, care îl acuză de neglijență în...
Adevarul
Care este cel mai dureros mod de a muri, potrivit științei
Newsweek
Informația de aur care îți aduce bani în plus la pensie. Ce documente trebuie să depună pensionarii?
Digi FM
Alina Sorescu, despre momentul în care a plecat de acasă cu copiii și a inițiat divorțul: "Dacă plecam fără...
Digi World
Adevărul despre plicurile de ceai pe care le folosește toată lumea. Ce au descoperit în ele oamenii de știință
Digi Animal World
Un câine abandonat într-o parcare a emoționat milioane de oameni. Mesajul pe care îl avea prins de zgardă...
Film Now
A rupt tăcerea după 30 de ani. Sharon Stone a spus cine este producătorul care a sfătuit-o să întrețină...
UTV
Rux și Opulență, atac dur la adresa lui Mihai Trăistariu: „Ești un penibil și vei rămâne un penibil!”