Tratament împotriva unei forme genetice a Bolii lui Charcot, autorizat în SUA. Speranța de viață la cei diagnosticați e de 3-5 ani

Data actualizării: Data publicării:
medicamente varsate pe o masa
Imagine cu caracter ilustrativ: Profimedia

Compania farmaceutică americană Biogen a anunţat că a obţinut în Statele Unite o autorizare anticipată privind lansarea pe piaţă a medicamentului său Qalsody, utilizat pentru tratamentul unor forme genetice ale sclerozei laterale amiotrofice, care afectează o mică parte a acestor pacienţi, informează AFP.

Agenţia americană pentru alimente şi medicamente (FDA) a aprobat lansarea pe piaţa din Statele Unite, în cadrul unei autorizări accelerate, a medicamentului Qalsody (denumirea comercială pentru Tofersen) pentru tratamentul SLA-SOD1, forma genetică a sclerozei laterale amiotrofice, o maladie cunoscută şi sub numele de „boala lui Charcot”, a precizat Biogen într-un comunicat difuzat marţi seară.

Un studiu de fază 3 ale cărui rezultate finale sunt aşteptate pentru 2026-2027 ar trebui să permită confirmarea acestei decizii anticipate.

Qalsody este primul tratament ce ţinteşte o cauză genetică a sclerozei laterale amiotrofice (SLA) şi care a fost autorizat, a subliniat producătorul său american, precizând că, în Europa, Agenţia Europeană pentru Medicamente (EMA) a acceptat în decembrie 2022 să examineze cererea de autorizare privind lansarea pe piaţă a Tofersen, o procedură aflată încă în curs de desfăşurare.

Formele genetice ale Bolii lui Charcot afectează doar între 10% şi 15% dintre bolnavi. Gena SOD1 este prezentă doar la 3%-4% din totalul cazurilor de SLA, potrivit datelor publicate de Asociaţia pentru cercetări asupra SLA.

Această autorizare se bazează în special pe rezultatele furnizate de mai multe studii preliminare succesive, realizate pe mai multe zeci de pacienţi cu vârste cuprinse între 23 şi 78 de ani. Medicii au constatat un declin al capacităţilor fizice mai puţin pronunţat la bolnavii trataţi cu Qalsody decât la cei care au primit un placebo.

Unda verde dată de autorităţile sanitare americane aduce „speranţa că persoanele care trăiesc cu această formă rară de SLA ar putea beneficia de o diminuare a declinului forţei lor fizice, a funcţiilor lor clinice şi respiratorii”, a subliniat Timothy Miller, care a testat medicamentul Qalsody şi care este codirector al Centrului SLA din cadrul Universităţii Washington din oraşul St. Louis.

În pofida unor progrese înregistrate în ultimii ani, scleroza laterală amiotrofică rămâne deocamdată o boală incurabilă. Ea se traduce printr-o paralizie progresivă a muşchilor, un proces care face să devină treptat imposibile mersul, hrănirea, vorbirea şi respiraţia, creând o stare de „întemniţare” a bolnavului, întrucât creierul şi capacităţile lui intelectuale rămân intacte, potrivit AFP, citată de Agerpres.

Odată pus acest diagnostic, speranţa de viaţă a pacientului nu depăşeşte trei-cinci ani. Anumite tratamente pot totuşi să ofere câteva luni de viaţă suplimentare prin încetinirea progresiei bolii.

Editor : Liviu Cojan

Urmărește știrile Digi24.ro și pe Google News

Partenerii noștri
Playtech
De ce nu s-au mai întors oamenii azi pe Lună, deși acum peste 50 de ani s-a putut: adevărul din spatele...
Digi FM
Adriana Bahmuțeanu, reacție după ce Silviu Prigoană a fost înmormântat în secret: „Sunt în stare de șoc!”
Pro FM
Iubita lui Julio Iglesias Jr., trup de zeiță într-o rochie scurtă, cu un decolteu imposibil de ignorat. Fanii...
Film Now
Ellen Pompeo, pe străzile din LA, într-o zi obișnuită, când nu îmbracă uniforma medicală în serialul „Grey's...
Adevarul
Ce trebuie să știm despre pornirea motorului în sezonul rece. Sfaturi esențiale pentru șoferi de la Titi Aur
Newsweek
400.000 pensionari iau 1.800 lei în plus la PENSIE în decembrie. Ministrul muncii zice cine ia banii
Digi FM
Ce face acum Adrian Țuțu, primul câștigător "Românii au talent", la 13 ani de când lua premiul de 120.000 de...
protest lituania
Proteste în Lituania după alianța social-democraților cu un partid condus de un politician judecat pentru...
Digi Animal World
Ce fel de stăpân de câine ești? Oameni de știință au descoperit trei categorii de proprietari
Film Now
Cum a reacționat Dwayne „The Rock” Johnson când o femeie i-a spus că are cancer în stadiu terminal. Imaginile...
UTV
Celine Dion si Jennifer Lopez au stralucit pe scena show-ului aniversar Elie Saab in Arabia Saudita – 45 de...