Noul medicament a fost aprobat de autorităţile americane și se administrează o singură dată, tratând o afecţiune oculară genetică ce poate duce la orbire. Preţul cerut este pentru ambii ochi, dar există şi posibilitatea administrării la un singur ochi, pentru jumătate din sumă. Suma este însă mai mică decât se așteptau investitorii, care au prevăzut în decembrie un preț de un milion de dolari.
„Mulți anticipau un preț de peste un milion de dolari, pentru că plaja de pacienți este foarte mică”, spune Steve Miller, șeful Express Scripts, una dintre companiile implicate în dezvoltarea medicamentului.
Tratamentul revoluţionar, rezultatul a peste 20 de ani de studii şi cercetări, tratează o formă rară de orbire, numită distrofie retiniană, care apare atunci când pacienții mostenesc o mutație a unei forme nefuncționale a unei gene numite RPE65 de la fiecare părinte. Există aproximativ 1.000 de cazuri în S.U.A., și se așteaptă să apară între 10 și 20 de cazuri noi pe an. Tratamentul nu are întotdeauna ca rezultat o restaurare completă a vederii, dar studiile clinice au arătat că majoritatea pacienților s-au descurcat mult mai bine într-o cursă cu obstacole la lumină scăzută.